Резидент «Сколково» привлек 44 млн руб. на разработки для лечения ВИЧ-инфекции с помощью редактирования генома, сообщили в пресс-службе фонда «Сколково».
«Резидент «Сколково», компания Advanced Gene & Cell Technologies (AGCT, ЭйДжиСиТи), получила первый транш финансирования от венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала Российской венчурной компании (РВК) и ГК «Р-Фарм». Совокупный объем инвестиций составит 44 млн руб. Реализация проекта позволит впервые в России довести до клинической практики технологию геномного редактирования для лечения наиболее тяжелых и социально значимых заболеваний», - говорится в сообщении.
Уточняется, что российская биотехнологическая компания AGCT занимается разработкой метода лечения ВИЧ, основанного на редактировании ДНК человека. Целью проекта является излечение пациентов с лимфомами и ВИЧ, которым показана трансплантация костного мозга.
«Технология основана на изменении гена корецептора CCR5 (ответственного за проникновение вируса в клетку) в собственных клетках костного мозга пациента. После изъятия из костного мозга и ex vivo редактирования (удаления корецептора CCR5) клетки трансплантируют обратно пациенту, где они дифференцируются в клетки иммунной системы и становятся невосприимчивыми к самым распространенным подтипам ВИЧ. AGCT планирует использовать инвестиции на подготовку пакета доклинических данных для проведения пилотного клинического исследования фазы 1-2», - пояснили в пресс-службе.
В пресс-службе отметили, что в случае успеха разрабатываемая технология позволит избавить от пожизненной антиретровирусной терапии не только ВИЧ-пациентов с опухолями, но и может быть применима для лечения неонкологических ВИЧ-пациентов, резистентных к антиретровирусной терапии, и «иммунологических неответчиков» - пациентов с ВИЧ, у которых, несмотря на антиретровирусную терапию, не происходит восстановления численности иммунных клеток.
«AGCT осуществляет сотрудничество с Агентством стратегических инициатив, участвуя в реализации Национальной технологической инициативы (НТИ), что также дает возможность активно работать с министерством здравоохранения РФ по созданию нормативно-правовой базы применения метода редактирования генома в клинической практике», - добавили в пресс-службе.