Правительство РФ внесло в Госдуму законопроект, который предусматривает возможность создавать генотерапевтические лекарства (ГТЛП) под одного пациента. Документ опубликован в электронной базе нижней палаты парламента.
«Законопроектом предусматриваются изменения в федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», направленные на урегулирование обращения генотерапевтических лекарственных препаратов, а также уточняется порядок обращения биотехнологических лекарственных препаратов», – говорится в пояснительной записке.
Проект подготовлен в целях совершенствования правового регулирования обращения лекарственных средств и гармонизации с правилами Евразийского экономического союза.
Изменения, который предлагает проект, предусматривают возможность производства, изготовления, применения и обеспечивают безопасность применения незарегистрированных ГТЛП (за исключением препаратов на основе соматических клеток и препаратов тканевой инженерии), производимых на нестандартизированной основе для исполнения индивидуального лекарства, специально произведенного для отдельного пациента непосредственно в медорганизации, в которой применяется данный ГТЛП.
В случае принятия законопроекта новые правила вступят в силу с 1 марта 2028 года.
Генотерапевтические препараты – это лекарства, которые позволяют регулировать, восстанавливать, заменять, добавлять или удалять генетические последовательности в клетках пациента. Они доставляют в клетки здоровую копию гена, и организм сам начинает вырабатывать нужный белок. Так лечат редкие наследственные болезни – например, гемофилию или спинальную мышечную атрофию.